Las terapias avanzadas son un tipo de medicamentos innovadores que utilizan material genético, células o tejidos con fines terapéuticos, preventivos o regenerativos. A diferencia de los tratamientos convencionales, que generalmente actúan sobre síntomas o mecanismos secundarios de la enfermedad, estas terapias buscan modificar o restaurar procesos biológicos fundamentales, lo que abre la posibilidad de tratar condiciones graves, poco frecuentes o sin alternativas terapéuticas con un potencial curativo importante.
Dentro de este grupo se incluyen las terapias génicas, las terapias celulares y los productos de ingeniería tisular, sí como combinaciones de estos con dispositivos médicos. En conjunto, representan un cambio de paradigma en la medicina: en algunos casos, pueden modificar la evolución de la enfermedad o alcanzar su remisión duradera. Sin embargo, su desarrollo es complejo y todavía existen incertidumbres sobre su seguridad, efectividad a largo plazo y los procesos necesarios para producirlas y evaluarlas adecuadamente.
Para los sistemas de salud, su incorporación plantea desafíos: costos muy elevados, evidencia clínica limitada en el momento de la autorización por las agencias sanitarias, cadenas de producción altamente especializadas y necesidad de marcos regulatorios especializados y adaptados al contexto de cada país. En America Latina y el Caribe, estos desafíos se suman a la heterogeneidad de las capacidades regulatorias y a presiones crecientes para incorporar estas tecnologías, muchas veces en ausencia de procesos sistemáticos de evaluación. La OPS trabaja con los países de la Region para desarrollar capacidades técnicas, promover marcos regulatorios basados en evidencia y apoyar el acceso equitativo y sostenible a estas terapias.
Las terapias avanzadas ya están entrando a América Latina y el Caribe, pero la capacidad regulatoria e institucional de los países para responder a esta llegada es muy desigual.
- Solo 3 de países de la región cuenta con un marco normativo específico para terapias avanzadas; la mayoría las regula de forma indirecta bajo marcos de medicamentos biológicos, bancos de tejidos o investigación clínica, o carece de una definición normativa propia.
- El costo de una sola terapia avanzada puede oscilar entre 400.000 y 3 millones de USD; montos que superan ampliamente el PIB per cápita promedio de la región.
- La ausencia de marcos regulatorios y condiciones de financiamiento claras ha favorecido un aumento de la judicialización: en varios países, pacientes han debido recurrir a la vía judicial para acceder a terapias avanzadas de alto costo sin que medie una evaluación sistemática de su valor terapéutico.
- A nivel mundial, se espera que el número de terapias avanzadas aprobadas aumente de forma exponencial en la próxima década, lo que hace urgente que los países de la región fortalezcan sus capacidades regulatorias antes de que la brecha de acceso se profundice.
¿Por qué las terapias avanzadas son una prioridad para América Latina y el Caribe?
Las terapias avanzadas ya no son una promesa experimental son una realidad clínica. Varios países de la región han autorizado o importado estos productos en los últimos años, y la presión social, clínica y judicial para acceder a ellos crece más rápido que la capacidad institucional para evaluarlos de forma sistemática. Esto genera un riesgo doble: por un lado, que las terapias lleguen a los pacientes sin las garantías de calidad, seguridad y eficacia que exige cualquier otro medicamento; por otro, que los sistemas de salud enfrenten decisiones de alto costo sin marcos claros para tomarlas de forma sostenible y equitativa.
¿Cuáles son los tipos de terapias avanzadas?
Las terapias avanzadas se agrupan generalmente en tres categorías, a las que se suma una cuarta combinada:
- Terapia génica: introduce, corrige o silencia material genético para tratar o prevenir una enfermedad. Se usa, por ejemplo, en enfermedades hereditarias raras como la atrofia muscular espinal.
- Terapia celular: utiliza células humanas (propias o de un donante), manipuladas para cumplir una función terapéutica distinta a la original. El ejemplo más conocido son las terapias CAR-T, usadas en ciertos tipos de cáncer hematológico.
- Productos de ingeniería tisular: combinan células con materiales de soporte estructural (biológico, sintético o mixto) para reparar o regenerar tejidos dañados.
- Terapia avanzada combinada: integra un componente celular o tisular con un dispositivo médico, donde ambos elementos son inseparables del efecto terapéutico.
¿Cómo se regulan estas terapias en el mundo?
Agencias regulatorias como la EMA (Europa), la FDA (Estados Unidos), la PMDA (Japón) y ANVISA (Brasil) han desarrollado marcos específicos para estos productos, distintos de los aplicados a medicamentos convencionales. Aunque la terminología varía, la EMA y ANVISA hablan de "medicamentos de terapia avanzada" (ATMPs), la FDA de "productos biológicos", Japón de "medicina regenerativa", todos comparten un mismo principio: regular según el nivel de riesgo, considerando el grado de manipulación del material biológico, su origen, su uso previsto y la evidencia clínica disponible. Esto ha dado lugar a vías de aprobación flexibles, como autorizaciones condicionales o esquemas de uso hospitalario excepcional por paciente o, que buscan equilibrar el acceso temprano con la seguridad del paciente.
¿Cuál es la situación regulatoria en América Latina y el Caribe?
Según la encuesta regional de la OPS a autoridades sanitarias, 2025-2026, confirma que la heterogeneidad regulatoria es la norma en América Latina y el Caribe:
- Solo el 23,5% de los países cuenta con una normativa específica para terapias avanzadas
- Un 35,3% se encuentra en proceso de desarrollarla
- El 41,2% restante no dispone de ningún tipo de regulación al respecto.
- Una proporción mayor de países (58,8%, entre ellos Bolivia, Colombia, Costa Rica, Cuba, Ecuador, Paraguay, Perú y Uruguay) regula estos productos de forma indirecta, a través de marcos generales para medicamentos biológicos, sangre y/o órganos, sin reglas diseñadas específicamente para los riesgos propios de las terapias avanzadas.
- En la práctica, solo cuatro países (Brasil, Chile, Colombia y Costa Rica) han otorgado autorizaciones concretas a productos de terapia avanzada, y el alcance de esa normativa se concentra principalmente en dos momentos del ciclo de vida del producto: la autorización de ensayos clínicos y el registro sanitario para su comercialización.
Esta asimetría regulatoria tiene consecuencias prácticas: dificulta la cooperación entre países, genera incertidumbre para quienes desarrollan o importan estos productos, y deja a varios sistemas de salud sin las herramientas técnicas necesarias para evaluarlos de forma rigurosa.
¿Qué riesgos genera la falta de marcos regulatorios claros?
Cuando no existe una definición normativa específica, las terapias avanzadas suelen clasificarse de forma inapropiada en categorías que no son apropiadas para evaluar sus características particulares como trasplantes, procedimientos médicos o productos de investigación. Esto puede generar vacíos en aspectos críticos como eficacia, trazabilidad y farmacovigilancia que exigen este tipo de medicamentos. Esto aumenta el riesgo de proliferación de intervenciones celulares no validadas, ofrecidas como intervenciones celulares no probadas (unproven cell-based interventions) sin la evidencia científica ni la supervisión que estos productos requieren.
¿Cuáles son los principales desafíos de acceso y sostenibilidad?
Las terapias avanzadas ofrecen oportunidades sin precedentes para el tratamiento de algunas enfermedades graves. Sin embargo, plantean desafíos importantes para los sistemas de salud en la Region, sumados a su altísimo costo.
- Capacidad de producción limitada: estas terapias suelen ser personalizadas, lo que se dificulta su producción a escala y exige infraestructura especializada, hoy concentrada en pocas instituciones de la región.
- Falta de formación de talento humano especializado: hay pocos profesionales formados en el desarrollo, investigación y producción de terapia génica y celular, evaluación de propiedades y riesgos y farmacovigilancia avanzada, lo que limita la capacidad de los países para evaluar y supervisar estas tecnologías.
- Judicialización creciente: ante la ausencia de evaluación sistemática, pacientes han recurrido a la vía judicial para acceder a terapias avanzadas de alto costo, lo que tensiona la sostenibilidad financiera de los sistemas de salud.
Todos estos factores hacen necesario desarrollar marcos regulatorios y mecanismos de evaluación y financiamiento que faciliten el acceso a estas terapias sin comprometer la sostenibilidad de los sistemas de salud.
La Organización Panamericana de la Salud (OPS) reconoce que las terapias avanzadas representan tanto una oportunidad como un desafío para los sistemas de salud de America Latina y el Caribe. La llegada de estas terapias a la región no es una acción futura, son una realidad que con o sin marcos regulatorios adecuados ya están siendo demandados hoy en los países.
Frente a este escenario, desde el 2025 la OPS lidera, con apoyo de la Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo (AECID), un proceso regional de cooperación técnica que abarca cuatro ejes:
- Diagnóstico de la situación de acceso en los países
- Diálogo con actores clave
- Formulación de recomendaciones adaptadas a los distintos contextos nacionales
Intercambio de experiencias entre países de la región.
Estas acciones buscan que los países puedan anticiparse, prepararse y tomar decisiones informadas antes de que la presión por incorporar estas terapias supere su capacidad de respuesta institucional.